阿斯利康作为进博全勤生，助力构建无罕未来

阿斯利康作为进博会的“全勤生”，致力于助力构建无“罕”（罕见病）的未来，该公司通过持续的努力和专业的技术，积极为罕见病领域提供支持，推动相关药物的研发与应用，其参与进博会的多次展示，充分展现了其在罕见病领域的成果和决心，致力于与各方共同合作，为患者带来更好的治疗选择和生存质量。

“那就带着问题，先活着吧。”深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心的邹杨还记得儿子满满被确诊为I型神经纤维瘤病（NF1）时的绝望，医生那句“可能活不过三岁”就像一把悬在头顶的利剑，随时都可能砸向她的家庭。那时的她，面对孩子皮肤上不断增多的牛奶咖啡斑和日益加重的症状，在恐惧中迎接每一天的日出，心里默念“又多活了一天”。如今，满满不仅病情稳定、重返校园，还成了患者组织中科普NF1的小志愿者。这背后，是以阿斯利康为代表的生物制药企业推动罕见病创新药物从进博展台走向临床一线的持续努力。

11月7日，由阿斯利康主办的“健康中国，美好生活——罕见病健康日”活动在上海国家会展中心举行，汇聚医疗界、患者组织、政策机构等多方代表，共同探讨中国罕见病保障体系建设，推动形成可持续的“中国模式”。

阿斯利康中国副总裁、罕见病业务负责人 胡轶清

从诊疗困境到希望之光，“进博宝宝”加速落地

目前，全球已知罕见病超7000种，但约95%罕见病都缺乏有效治疗方案，患者年均疾病负担约为常见病的6倍。在中国，罕见病患者平均确诊周期长达4年以上。罕见病虽“罕”，却关乎千万家庭的命运，漫长而曲折的就医路成为许多家庭的共同记忆。

邹杨回忆，满满出生时是个特别白皙、漂亮的孩子，但几个月后，她发现孩子的脸不对称，皮肤上出现了牛奶咖啡斑。一次次核磁、一次次辗转求医后，满满被确诊为I型神经纤维瘤病（NF1）。随后，治疗与复查填满了母子的日常。幸运的是，NF1的创新药物进入中国，满满率先在乐城用上了，病情得到明显改善。随着新药获批并纳入医保，他得以重返校园，甚至成为NF1科普小志愿者。“我要在能爱的时候，尽情去爱他。”邹杨说。

借助进博平台，多款罕见病创新药从“展品变商品”，阿斯利康8年已带来20款“进博宝宝”。在罕见病领域，阿斯利康已上市三款罕见病创新药且均为“进博宝宝”，覆盖成人全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及I型神经纤维瘤病（NF1），其中两款已纳入国家医保目录。借助进博会的平台，阿斯利康在罕见病领域开启“加速模式”，助力全球创新成果惠及更多中国患者。

在全球范围内，阿斯利康已推出6款创新罕见病疗法，并在中国同步推进超过10项Ⅲ期临床研究。未来5年，阿斯利康计划在中国引入10款以上新产品或新适应症，覆盖罕见血液与肾脏疾病、骨骼与内分泌疾病、罕见心肌病与淀粉样变性、罕见神经性疾病及罕见肿瘤等领域，预计惠及超过5万名患者。

然而，像满满这样能够及时用上药、病情得到有效控制的患者仍是少数。“自付高、用药难”依然是多数罕见病家庭面临的现实挑战。在全球已知的七千多种罕见病中，绝大多数仍缺乏有效治疗手段，这意味着还有千千万万个“满满”在等待希望的降临。

对此，阿斯利康中国副总裁、罕见病业务负责人胡轶清表示：“我们不仅提供药物，更致力于构建可持续的罕见病防治体系。”

从支付瓶颈到体系破局，多方共商保障新路径

近年来，我国罕见病防治体系不断完善：先后发布两批罕见病目录，将126种药物纳入医保，并建立起覆盖419家医院的诊疗协作网，逐步扭转了过去“治疗罕见病的专家比患者还少”的困境。

然而，保障体系仍存短板。胡轶清指出：“我们期待政策进一步支持，助力患者用上全球前沿药品，其中支付机制尤为关键。”她强调，尽管各国政策不同，但设立国家层面的罕见病专项保障基金，已成为国际上被验证的有效路径，也应成为中国推进多层次保障的重要方向。

这一倡议也得到多位业内人士的呼应。北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥表示，罕见病平均确诊周期超过四年，治疗药物价格高昂，即便纳入医保，患者长期自付压力依然巨大，亟须将罕见病保障全面纳入国家多层次保障体系。她呼吁进一步强化儿童罕见病保障，探索设立专项基金，构建系统化、可持续的支持机制。

约七成罕见病在儿童期发病，患者需长期甚至终身用药。“药价高、疗程长、家庭经济和生活照护负担重仍是现实挑战。”复旦大学附属儿科医院院长王艺教授建议，国家应进一步加大对儿童群体的专项保障力度，实现早诊早治与长效管理。

复旦大学附属儿科医院院长、中华医学会儿科分会神经学组组长王艺教授表示，药价高、疗程长、家庭经济和生活照护负担重仍是现实挑战。她建议国家进一步加大对儿童和弱势群体的专项保障力度，确保早诊早治、长效可及。

在临床层面，复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波指出，应重视罕见病的延续性管理。“以全身型重症肌无力（gMG）为例，是目前少数已有成熟治疗手段的罕见病，患者的治疗前景已大为改善。但在长期治疗管理中，保障问题愈发凸显。”他建议，医保、商保与慈善多方协同，构建多元化的支付体系，同时加快国家级罕见病诊疗中心的建设。

综合来看，从基金设立、儿童保障到全程管理，多位专家的建议共同指向一个更加系统、连续且可持续的罕见病保障未来。

从单点突破到生态构建，阿斯利康夯实诊疗基础

当前，全球仍有超过90%的罕见病缺乏有效治疗手段，推动罕见病防治从“政策引导”迈向“体系建设”已成为多方共识。中国罕见病联盟执行理事长李林康强调，罕见病防治是一项系统工程，需在政策完善、产业创新与社会共治中形成合力。

在探索“中国模式”的路径中，专项保障基金的建设成为焦点。上海卫生发展研究中心主任金春林指出，应推动设立罕见病专项保障基金，尤其关注儿童患者的长期用药可负担性，助力实现从“被看见”到“被保障”的实质性跨越。

在促进诊疗变革与共同健康方面，阿斯利康已支持建设139家罕见病卓越诊疗中心，助力提升基层诊疗水平，促进诊疗变革。

未来五年，阿斯利康计划在华引入超过10款罕见病新药或新适应症，覆盖罕见血液与肾脏疾病、骨骼与内分泌疾病、罕见心肌病与淀粉样变性、罕见神经性疾病及罕见肿瘤等领域，预计惠及超过5万名患者。

从罕见病到全生态，阿斯利康深耕中国大健康生态

进入中国30周年来，阿斯利康持续加码在华投入。今年初，宣布新增25亿美元投资；本届进博会上还宣布追加投资约1.36亿美元，用以扩大青岛生产供应基地产能。除此之外，中国团队100%参与全球研发，并推动近20项全球临床试验，这些投入正逐步形成推动“健康中国”建设的助力。

从进博展台到全国诊疗网络，从源头研发到支付体系创新，阿斯利康的每一步深耕，都成为其“在中国、为中国”战略的生动注脚。这家跨国企业正以系统性的生态构建，将自身发展深度融入中国医疗健康事业的演进历程，不仅助力打通从“有药可医”到“人人可及”的“最后一公里”，更在实践中树立了跨国企业与中国市场战略融合的典范。

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